La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative rapide et fatale. Dans cette indication, un seul médicament (riluzole) est homologué.

Knopp Neurosciences Inc. développe un nouveau traitement, le KNS-760704 (dexpramipexole). Il s’agit d’un benzothiazole de faible poids moléculaire qui a validé l’amélioration de la fonction mitochondriale et une protection cellulaire aux neurones soumis au stress. Il est hautement assimilable oralement, soluble dans l’eau, excrété par les reins. Ce composé a reçu la désignation de médicament orphelin.

Knopp décrit des tendances encourageantes observées dans une nouvelle étude de phase 2 : en fonction de la dose administrée (50 mg, 150 mg ou 300 mg), on observe une réduction de l’échec du traitement (échelle d’évaluation fonctionnelle révisée ALSFRS-R), et une réduction de la capacité vitale forcée de 20 % ou plus, par rapport à la ligne de base. Une vaste étude de phase 3 contrôlée, à long terme, est nécessaire pour établir l’innocuité et l’efficacité du médicament.