L’Agence européenne du médicament (EMEA) a accordé le statut de médicament orphelin au facteur IX (FIX) de coagulation recombinant fusionné à l’albumine (rIX-FP), seul traitement possible curatif ou préventif des hémorragies dans l’hémophilie B, pathologie héréditaire liée à un déficit de production du FIX de coagulation.

Le FIX recombinant fusionné à l’albumine est produit grâce à la technologie de l’ADN recombinante. La fusion de ces deux protéines pourrait permettre de réduire les besoins des patients hémophiles B en FIX grâce à une élimination moins rapide du facteur de coagulation.

Pour octroyer ce statut, les experts se sont fondés sur l’analyse de données pharmacologiques qui avancent que la fusion de facteurs de la coagulation avec l’albumine augmente leur demi-vie. La vitesse d’élimination du FIX est ainsi réduite.

Les études précliniques ont montré l’efficacité de ce traitement encore en cours de développement. Si les résultats des études cliniques confirment ces données préliminaires, le statut définitif de médicament orphelin pourra être obtenu au moment de l’autorisation de mise sur le marché.