La thalidomide s’est avérée très tératogène. Cependant, son efficacité dans le traitement des myélomes multiples et du lupus érythémateux disséminé a été démontrée. Elle intervient également dans le traitement de maladies inflammatoires et hémorragiques (maladie de Crohn) et pour quelques pathologies dermatologiques ; plusieurs essais cliniques sont en cours dans le traitement des tumeurs solides.

Depuis la fin des années 1990, l’effet inhibiteur de la thalidomide sur l’angiogenèse est connu. Une équipe de l’Iserm, sous l’impulsion de F. Lebrin, vient d’identifier une nouvelle cible d’action pour la thalidomide : les cellules murales, que l’on retrouve autour des vaisseaux sanguins.

La maladie de Rendu-Osler (MRO) est une maladie génétique rare, sans possibilité de traitement, caractérisée par un défaut de communication entre les cellules endothéliales et les cellules murales au sein des vaisseaux sanguins.

Dans une étude clinique, les chercheurs de l’Inserm ont suggéré que la thalidomide pouvait corriger les symptômes de cette maladie. Sept patients atteints de MRO, souffrant d’hémorragies vasculaires spécifiques de la maladie, ont reçu 100 mg/j de thalidomide per os. La fréquence et la durée des saignements de nez ont été fortement réduites, évitant le recours à des transfusions sanguines pour pallier les anémies.

La thalidomide stimulerait le recouvrement des vaisseaux sanguins par les cellules murales en favorisant l’interaction entre les cellules endothéliales et les cellules murales. Ces résultats doivent encore être confirmés.