La thrombopénie observée chez les patients atteints de purpura thrombopénique idiopathique (PTI) chronique est due à une destruction accélérée et à une production diminuée des plaquettes. La thrombopénie entraîne des symptômes hémorragiques, allant de la simple pétéchie jusqu’à l’hémorragie intracrânienne. Une des principales composantes du PTI est l’absence d’augmentation compensatrice des taux de thrombopoïétine (cytokine stimulant la thrombopoïèse) malgré une sévère thrombopénie. Le but initial d’un traitement est d’obtenir un taux de plaquettes supérieur à 30 000-50 000/μL afin d’éviter tout risque de saignement.

L’eltrombopag est un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine qui stimule la thrombopoièse en augmentant la production plaquettaire. Une étude réalisée par une équipe de chercheurs américains et britanniques a testé l’efficacité, l’innocuité et la tolérance d’une dose journalière de 50mg de la molécule chez les patients atteints de PTI. L’étude randomisée en double aveugle contre placebo de phase III a été menée dans 23 pays chez des adultes ayant un taux de plaquettes inférieur à 30 000/μL.

	Une dose journalière de 50mg

Durant 6 semaines, les patients ont reçu soit l’eltrombopag (50 mg/jour), soit un placebo. Les résultats montrent que 59 % des patients recevant la molécule active et seulement 16 % des patients du groupe placebo répondent au traitement.

La réponse à l’eltrombopag n’est pas affectée par différents paramètres comme le taux de base de plaquettes, la prise concomitante de médicaments traitant le PTI ou une splénectomie préexistante. Le taux de plaquettes revient à des valeurs de base dans les deux semaines après l’arrêt du traitement. Les patients recevant la molécule active présentent moins de saignements. L’eltrombopag peut donc être considéré comme un traitement efficace de la thrombopénie dans le purpura idiopatique thrombopénique chronique.