Le purpura thrombopénique auto-immun (PTAI) est défini par la présence d’une thrombopénie (plaquettes < 150 x 10⁹/L) due à la présence d’anticorps antiplaquettes. L’incidence chez l’adulte est estimée à 1,6/100 000/an. Il existe une prédominance féminine modérée avec un sexe-ratio voisin de 1,3. Le PTAI peut survenir à tout âge, mais présente deux pics d’incidence : chez l’enfant et chez l’adulte jeune. L’évolution est aiguë dans 80 % des cas chez l’enfant, avec une guérison en quelques semaines. Elle est, au contraire, chronique (évolution supérieure à 6 mois) chez 70 % des adultes. Le PTAI est asymptomatique dans un tiers des cas et découvert fortuitement à l’occasion d’un examen sanguin systématique. Il se manifeste le plus souvent par un syndrome hémorragique cutanéomuqueux qui ne survient que lorsque les plaquettes sont inférieures à 30 x 10⁹/L. Les saignements viscéraux graves (hématurie, hémorragie digestive, saignement cérébroméningé) ne surviennent que lorsque la thrombopénie est inférieure à 10 x 10⁹/L, sont donc rares, ce qui explique que la mortalité est inférieure à 2 %.

L’étiologie du PTAI est inconnue. Les anticorps antiplaquettes entraînent la destruction des plaquettes par les phagocytes mononucléés, principalement dans la rate, et sont dirigés contre des épitopes présents principalement sur la glycoprotéine plaquettaire GPIIb/IIIa.

La stratégie thérapeutique – choix des traitements et rapidité d’institution – est adaptée à la gravité du syndrome hémorragique et au terrain (âge, pathologies associées…). À la phase aiguë, l’objectif du traitement est d’augmenter rapidement le chiffre de plaquettes afin d’éviter un saignement viscéral. Le traitement repose sur :

– les corticoïdes ;

– les Ig IV en cas de risque hémorragique important ou avant un acte médical ou chirurgical pour corriger le taux de plaquettes ;

– les transfusions de plaquettes sont peu efficaces et sont réservées aux rares formes menaçant le pronostic vital ;

– la splénectomie ;

– un traitement par anticorps monoclonal anti-CD20 (rituximab) peut se discuter, soit d’emblée en alternative à la splénectomie, soit en cas d’échec de cette dernière. Depuis avril 2008, le Mabthéra^® fait l’objet d’un protocole thérapeutique temporaire dans le purpura thrombopénique idiopathique sévère (plaquettes < 30 000/mm³) en cas de contre-indication ou d’échec, ou encore de rechute aux corticoïdes et/ou aux immunoglobulines IV, et de contre-indication ou d’échec à la splénectomie ;

– les immunosuppresseurs (azathioprine) sont réservés aux formes sévères de ces maladies, chez les patients intolérants aux corticoïdes ou corticodépendants, ou dont la réponse thérapeutique est insuffisante en dépit de fortes doses de corticoïdes ;

– la vincristine est indiquée en monochimiothérapie, dans le traitement du purpura idiopathique résistant aux traitements usuels. La vincristine ne doit jamais être utilisée comme traitement de première intention et, en l’absence de réponse après 3 à 6 semaines, il est inutile de poursuivre le traitement ;

– le danazol et la dapsone sont parfois efficaces.